Back to top

І знову CRISPR-Cas9!

І знову CRISPR-Cas9!


10

На початку вересня цього року стало відомо, що CRISPR Therapeutics та Vertex Pharmaceuticals проведуть клінічне дослідження, використовуючи технологію CRISPR-Cas9. Учасниками досліду стануть дорослі з трансфузійно-залежною β-таласемією, а терапія, зі слів авторів, заключатиметься в реактивації продукції фетального гемоглобіну.

Науковці анонсували плани щодо дослідження продукту CTX001 для лікування трансфузійно-залежної β-таласемії та серпоподібноклітинної анемії ще у грудні. В преклінічних дослідженнях CTX001 «відредагував» більше ніж 90% гемопоетичних стовбурових клітин, досягнувши таким чином клінічно релевантного збільшення кількості фетального гемоглобіну.

Новий підхід ґрунтується на тому, що CTX001 не змінює мутантний β-глобін-ген, а «перемикає» на ген фетального гемоглобіну. Для цього CRISPR-Cas9 вносить малі делеції в ген-інхансер, що зветься BCL11A в аутологічному гемопоетичному стовбурі та клітинах-попередницях, ex-vivo.

BCL11A, як правило, зменшує вироблення фетального гемоглобіну незабаром після народження людини, дозволяючи таким чином зростати рівню β-глобіну. Змінені клітини, введені пацієнтам, даватимуть початок еритроїдним клітинам-попередницям, які, у свою чергу, — еритроцитам, що містять фетальний гемоглобін.

Джерело: https://www.medscape.com/viewarticle/901728
Переклад: Anastasiia Zlotnyk

UA